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    獲獎

    獲獎名稱(chēng): 病人特異性功能干細胞獲取及致病基因精準修復
    獲獎類(lèi)別: 廣東省自然科學(xué)獎
    獲獎編號: 潘光錦、裴端卿、王麗輝、廖寶劍、馬寧、薛燕婷、單永禮、劉居理、黃可、黃文浩、陳倩瑜、蘇整會(huì )、周天成
    主要完成人: 潘光錦、裴端卿、王麗輝、廖寶劍、馬寧、薛燕婷、單永禮、劉居理、黃可、黃文浩、陳倩瑜、蘇整會(huì )、周天成
    獲獎等級: 一等獎
    授獎部門(mén): 廣東省人民政府
    獲獎時(shí)間: 2018年
    完成單位: 中國科學(xué)院廣州生物醫藥與健康研究院
    總字數:

    該項目針對利用病人尿液來(lái)源細胞通過(guò)重編程獲得多能干細胞、神經(jīng)干細胞、對干細胞中致病基因進(jìn)行精準修復、對誘導和修復過(guò)程進(jìn)行安全性評估等方面開(kāi)展研究,取得以下成果:1)建立了高效、安全人尿液細胞重編程為多能干細胞的技術(shù)體系及iPS細胞庫;2)建立了尿液細胞直接誘導為神經(jīng)干細胞的高效體系并闡明其誘導機制;3)建立了遺傳突變病人iPSCs中致病基因的精準修復技術(shù)體系。項目在Nature Methods、JBC等雜志上發(fā)表論文6篇,項目建立的干細胞獲取新技術(shù)、致病基因精準修復技術(shù)、安全性評估方法等對干細胞臨床轉化具有重要意義,特別是轉分化獲得神經(jīng)干細胞成果入選年度中國科學(xué)院重大科技成果之一。